希少な指定難病の遺伝子治療へ　GLUT1欠損症　自治医大研究チーム、世界初治験

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　自治医大の研究チームは28日、脳のエネルギー不足で発達の遅れなどが生じる希少な指定難病「グルコーストランスポーター１（ＧＬＵＴ１）欠損症」の症状を軽減する遺伝子治療の臨床試験を開始する。ＧＬＵＴ１欠損症に対する遺伝子治療は世界初という。同日から順次、６人の患者に治療用遺伝子を投与する治験を行い、国からの早期承認を目指す。担当する同医大小児科学講座の中村幸恵（なかむらさちえ）講師は「根本的治療の選択肢として確立したい」と話している。