【医療新世紀】難病フェニルケトン尿症に新薬登場
食事制限解除など患者の負担減に期待
先天性の難病「フェニルケトン尿症」は、タンパク質に含まれるアミノ酸が代謝できず、発達の遅れや精神症状などにもつながる。
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